Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma)
Generický název: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) [ ON-a-SEM-noe-jeen-A-be-PAR-voe-vek ]
Názvy značek: Zolgensma (2,6-3,0 kg), Zolgensma (3,1-3,5 kg), Zolgensma (3,6-4,0 kg), Zolgensma (4,1-4,5 kg), Zolgensma (4,6-5,0 kg), … zobrazit všech 22 značek
Dávková forma: intravenózní souprava (20 bilionů vg/ml)
Třída léčiv: Různé nekategorizované látky
Co je onasemnogen abeparvovec?
Onasemnogene abeparvovec se používá k léčbě spinální svalové atrofie u dětí mladších 2 let, které mají specifickou genovou mutaci, která ovlivňuje nervové signály do svalů.
onasemnogen abeparvovec nemusí být účinný u dítěte, které je zcela ochrnuté nebo je při dýchání závislé na ventilátoru.
Onasemnogene abeparvovec může být také použit pro účely, které nejsou uvedeny v tomto návodu k léčbě.
Varování
Tento lék může způsobit vážné poškození jater, zejména u dětí, které již mají problémy s játry. Váš lékař provede krevní testy, aby se ujistil, že vaše dítě nemá stavy, kvůli kterým by nebylo bezpečné užívat onasemnogen abeparvovec.
Před užitím tohoto léku
onasemnogen abeparvovec může způsobit vážné poškození jater. Informujte svého lékaře, pokud vaše dítě někdy mělo problémy s játry.
Nemusí být bezpečné kojit vaše dítě, když dostává tento lék. Zeptejte se svého lékaře na jakékoli riziko.
Příbuzné/podobné léky
Zolgensma, Spinraza, Evrysdi, risdiplam, nusinersen, onasemnogen abeparvovec
Jak se onasemnogen abeparvovec podává?
Váš lékař provede krevní testy, aby se ujistil, že vaše dítě nemá stavy, kvůli kterým by nebylo bezpečné užívat onasemnogen abeparvovec.
Onasemnogene abeparvovec se podává jako infuze do žíly, obvykle pouze jednou. Poskytovatel zdravotní péče podá vašemu dítěti tuto injekci.
Tento lék musí být podáván pomalu a dokončení infuze může trvat přibližně 1 hodinu.
Vaše dítě může dostat steroidní léky, které pomohou předejít závažným vedlejším účinkům onasemnogenu abeparvovec. Podávejte svému dítěti steroid tak dlouho, jak mu lékař předepsal. Lékař může postupně snižovat dávku, jak vaše dítě pokračuje v užívání steroidu.
Vaše dítě bude potřebovat časté krevní testy ke kontrole funkce jater.
Vaše dítě možná bude muset být očkováno proti respiračnímu syncyciálnímu (sin-SISH-ul) viru nebo RSV. Dodržujte pokyny lékaře o tomto očkování.
Pokud vaše dítě zvrací krátce po užití steroidního léku, další dávku neužívejte. Zavolejte lékaře pro pokyny.
Co se stane, když vynechám dávku?
Onasemnogene abeparvovec se používá v jedné dávce a nemá denní dávkovací schéma.
Co se stane, když se předávkuji?
Vzhledem k tomu, že onasemnogen abeparvovec je podáván zdravotnickým pracovníkem v lékařském prostředí, není pravděpodobné, že by došlo k předávkování.
Čemu se mám vyhnout při užívání onasemnogenu abeparvovec?
Pokud vaše dítě užívá také steroidní léky, nemělo by dostat určité vakcíny. Pokud má vaše dítě dostat nějakou vakcínu, zeptejte se nejprve svého lékaře, než vaše dítě dostane injekci.
Onasemnogen abeparvovec může přejít do stolice vašeho dítěte (pohyby střev). Nejméně 1 měsíc poté, co vaše dítě dostane dávku, zabraňte kontaktu stolice dítěte s rukama nebo jinými povrchy. Při čištění tělních tekutin dítěte, manipulaci s kontaminovaným odpadkem nebo prádlem nebo při výměně plen používejte gumové rukavice. Použité plenky zabalte do jednorázových sáčků a vyhoďte je do koše. Před a po sundání rukavic si umyjte ruce. Zašpiněné oblečení a prádlo perte odděleně od ostatního prádla.
Onasemnogene abeparvovec vedlejší účinky
Získejte pohotovostní lékařskou pomoc, pokud má vaše dítě příznaky alergické reakce: kopřivka; obtížné dýchání; otok obličeje, rtů, jazyka nebo hrdla.
Okamžitě zavolejte svého lékaře, pokud má vaše dítě:
-
žloutenka (zežloutnutí kůže nebo očí); nebo
-
snadná tvorba modřin, neobvyklé krvácení, fialové nebo červené skvrny pod kůží.
Časté nežádoucí účinky onasemnogenu abeparvovec mohou zahrnovat:
-
zvracení; nebo
-
abnormální jaterní testy.
Toto není úplný seznam vedlejších účinků a mohou se objevit i další. Zavolejte svého lékaře o radu ohledně nežádoucích účinků. Nežádoucí účinky můžete hlásit úřadu FDA na čísle 1-800-FDA-1088.
Informace o dávkování Onasemnogene abeparvovec
Obvyklá pediatrická dávka pro spinální svalovou atrofii:
Před infuzí:
-Posuďte jaterní funkce klinickým vyšetřením a laboratorními testy (ALT, AST, celkový bilirubin a protrombinový čas)
– Získejte kreatinin, kompletní krevní obraz (včetně hemoglobinu a počtu krevních destiček) a troponin-I
-Vyhodnoťte přítomnost anti-AAV9 protilátek
kortikosteroid
– Zahajte systémové kortikosteroidy 1 den před IV infuzí a pokračujte celkem 30 dnů (ekvivalent perorálního prednisolonu 1 mg/kg/den)
Jedna dávka: 1,1 x 10(14) vektorových genomů/kg IV žilním katetrem po dobu 60 minut
komentáře:
-Viz Další komentáře/Administrativní rady, kde jsou pokyny k administraci; označení produktu výrobce poskytuje tabulku dávek, která obsahuje objem dávky (ml) na základě hmotnosti.
– Použití u pacientů s pokročilou spinální svalovou atrofií (např. úplná paralýza končetin, trvalá závislost na ventilátoru) nebylo hodnoceno.
-Bezpečnost a účinnost opakovaného podání nebyla hodnocena.
Použití: K léčbě pacientů do 2 let se spinální svalovou atrofií s bialelickými mutacemi v genu pro motorický neuron 1 pro přežití; protože současná léčba kortikosteroidy může nepříznivě ovlivnit neurologický vývoj, měla by být infuze odložena až do dosažení odpovídajícího plného gestačního věku.
Jaké další léky ovlivní onasemnogen abeparvovec?
Jiné léky mohou ovlivnit onasemnogen abeparvovec, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a rostlinných produktů. Informujte svého lékaře o všech současných lécích vašeho dítěte a o všech lécích, které dítě začne nebo přestane užívat.
Populární FAQ
Je Zolgensma lékem na SMA?
Ne, Zolgensma (onasemnogen abeparvovec-xioi) není lék na SMA (spinální svalová atrofie). Navíc nemůže zvrátit žádné poškození motorických neuronů již způsobené SMA před léčbou.
Další informace
Pamatujte, že tento a všechny ostatní léky uchovávejte mimo dosah dětí, nikdy své léky nesdílejte s ostatními a používejte tento lék pouze pro předepsanou indikaci.
Vždy se poraďte se svým poskytovatelem zdravotní péče a ujistěte se, že informace zobrazené na této stránce platí pro vaši osobní situaci.
