Kmenové buňky jsou potenciální léčbou ALS, která je v současnosti studována v klinických studiích. Tato léčba není v současné době schválena FDA a výsledky těchto studií určí, zda bude někdy schválena.
Amyotrofická laterální skleróza (ALS) je vzácné neurologické onemocnění nervových buněk zapojených do pohybu svalů. Jak tyto buňky odumírají, vede to k postupnému zhoršování svalové slabosti a chřadnutí, které nakonec vede k paralýze.
V tuto chvíli neexistuje žádný lék na ALS. Současná léčba se místo toho zaměřuje na zvládání symptomů, podporu nezávislosti a zlepšování kvality života.
Více informací o ALS naleznete zde.
Lékaři a vědci pokračují ve zkoumání nových způsobů léčby ALS. Léčba kmenovými buňkami je jedním z typů léčby, která se studuje.
Pokračujte ve čtení, abyste se dozvěděli více o léčbě ALS kmenovými buňkami a o tom, kde jsou ve vývoji.
Co jsou kmenové buňky?
Kmenové buňky jsou typem buněk, které mají schopnost stát se mnoha různými buněčnými typy. Tomu se říká diferenciace. Například kmenové buňky v kostní dřeni se mohou dále diferencovat na specifické typy krevních buněk.
Kmenové buňky se také mohou samy obnovovat, na rozdíl od mnoha typů buněk v těle. Když se kmenová buňka dělí, dvě výsledné buňky mohou být:
- dvě kmenové buňky
- jedna kmenová buňka a jedna diferencovaná buňka
- dvě diferencované buňky
Existují dva obecné typy kmenových buněk:
Pluripotentní kmenové buňky
Pluripotentní kmenové buňky se mohou stát jakýmkoli typem buněk v těle. Tento typ kmenových buněk se nachází v lidských embryích.
V roce 2006 však vědci vyvinuli způsob, jak přeprogramovat některé typy dospělých buněk, aby se staly pluripotentními kmenovými buňkami. Tyto kmenové buňky se nazývají indukované pluripotentní kmenové buňky.
Dospělé kmenové buňky
Dospělé kmenové buňky existují v různých tkáních a podílejí se na údržbě a opravě. Pracují na nahrazení buněk, které jsou ztraceny typickým opotřebením, zraněním nebo nemocí.
Tyto kmenové buňky jsou tkáňově specifické. To znamená, že na rozdíl od pluripotentních kmenových buněk jsou více specializované.
Například, zatímco dospělé kmenové buňky ve vašich střevech mohou nahradit střevní buňky, které byly ztraceny nebo poškozené, nemohou se z nich stát kožní buňky nebo krevní buňky.
Co je léčba ALS kmenovými buňkami?
U ALS, neurologického onemocnění, se nervové buňky, které řídí pohyby svalů, nazývané motorické neurony, poškodí a odumírají. Na rozdíl od buněk v jiných částech těla, jako je kůže a střeva, se nervové buňky po poškození nebo odumření nemohou regenerovat.
Navíc se stále dozvídáme více a více o procesu onemocnění ALS. Co víme, je, že ALS je komplexní, s mnoha různými faktory, které k ní přispívají. To vše ztěžuje identifikaci terapeutických cílů.
Kmenové buňky jsou atraktivní léčbou ALS díky svým regeneračním účinkům a schopnosti diferencovat se na různé typy buněk. Hlavní způsoby, jak mohou být kmenové buňky použity k léčbě ALS, jsou:
- pomocí kmenových buněk dodávat faktory, které pracují na posílení zdraví a přežití motorických neuronů
- nahrazení poškozených nebo mrtvých neuronů zdravými neurony generovanými z kmenových buněk
Přehled z roku 2023 uvádí, že mnoho typů kmenových buněk bylo použito v preklinickém výzkumu ALS i v klinických studiích:
- Mezenchymální kmenové buňky (MSC),
nejčastější kmenové buňky používané ve výzkumu ALS, jsou typem dospělých kmenových buněk, které lze izolovat z mnoha oblastí, jako je kostní dřeň, svalová a tuková tkáň. - Hematopoetické kmenové buňky jsou typem dospělých kmenových buněk izolovaných z krve nebo kostní dřeně.
- Nervové kmenové buňky jsou izolovány z embryonální tkáně.
- Indukované pluripotentní kmenové buňky jsou generovány v laboratoři za použití dospělých buněk.
A
Výzkum léčby ALS kmenovými buňkami
Nyní se podívejme na několik klinických studií o léčbě ALS kmenovými buňkami. Mějte na paměti, že toto je pouze snímek výzkumu využití kmenových buněk k léčbě ALS.
A
Tato studie se zabývala především bezpečností léčby. Po 1 roce nezjistil žádné negativní účinky. Analýza tkáně od 13 účastníků, kteří zemřeli na ALS, zjistila, že transplantované buňky přetrvávaly a vytvořily GDNF.
Analýza dvou předchozích klinických studií fáze 1 z roku 2023 se zaměřila na dlouhodobé účinky transplantace MSC do bederní míchy u 19 lidí s ALS. V době analýzy čtyři jednotlivci ještě žili.
Výzkumníci zjistili, že průměrné pozorované přežití účastníků studie bylo 118,8 měsíců — téměř 10 let. To bylo delší než předpokládané průměrné přežití 70,79 měsíce, o něco méně než 6 let.
Je léčba kmenovými buňkami pro ALS schválena FDA?
Food and Drug Administration (FDA) neschválil léčbu kmenovými buňkami pro ALS. Lidé, kteří dostávají léčbu kmenovými buňkami pro svou ALS, je dostávají prostřednictvím účasti v klinické studii.
Nedávno, an
NurOwn, vyvinutý společností BrainStorm Cell Therapeutics, používá MSC ke zvýšení úrovně faktorů, které podporují zdraví a přežití nervových buněk.
Jak můžete najít informace o klinických studiích léčby ALS?
Pokud vám byla diagnostikována ALS, váš ošetřující tým vám může navrhnout, abyste se účastnili klinické studie.
Klinické studie testují bezpečnost a účinnost nových nebo aktualizovaných léčebných postupů, než budou široce dostupné.
Seznam klinických studií pro ALS, které jsou v současné době přijímány, naleznete zde.
Váš pečovatelský tým je také cenným zdrojem. Mohou vám pomoci poskytnout vám představu o současných nebo nadcházejících klinických studiích, na které můžete mít nárok.
Jaké jsou možnosti léčby ALS?
Současné možnosti léčby ALS zahrnují:
- léky, jako je riluzol (Rilutek, Tiglutik, Exservan) nebo edaravon (Radicava), které mohou pomoci snížit poškození motorických neuronů a zpomalit pokles každodenní funkce, resp.
- další léky, které pomáhají zvládat příznaky, jako jsou svalové křeče, potíže se spánkem nebo úzkost a deprese
-
fyzikální a pracovní terapie, která pomáhá posílit sílu, flexibilitu a nezávislost
-
logopedie nebo zařízení, která vám pomohou komunikovat
-
psychoterapie, která vám pomůže mentálně a emocionálně vyrovnat se s účinky ALS
- podpora dýchání, včetně neinvazivní ventilace nebo mechanické ventilace
Jaký je výhled pro lidi s ALS?
ALS je progresivní. To znamená, že se postupem času stále zhoršuje.
Účinky ALS nakonec vedou k paralýze, která může také ovlivnit svaly, které vám pomáhají dýchat. Většina lidí s ALS jako taková umírá v důsledku respiračního selhání.
Střední doba přežití pro ALS je
Často kladené otázky
Může transplantace kostní dřeně vyléčit ALS?
Ne. Nicméně výzkumníci zkoumají transplantace kostní dřeně k léčbě ALS. Tento výzkum je v raných fázích.
Jedna klinická studie z roku 2022 neprokázala žádný rozdíl v progresi ALS po transplantaci kostní dřeně. Další
Pro jaké další podmínky jsou kmenové buňky zkoumány?
Kromě ALS jsou terapie kmenovými buňkami zkoumány pro širokou škálu stavů. Několik příkladů:
- další neurodegenerativní onemocnění, jako je Parkinsonova choroba a Alzheimerova choroba
- poranění míchy
- rakoviny
- srdeční choroba
- diabetes 1. typu
Jaké jsou léčby kmenovými buňkami schválené FDA?
Produkty hemopoetických kmenových buněk, které obsahují kmenové buňky, které se mohou diferencovat na různé krevní buňky, jsou v současnosti
Kmenové buňky jsou atraktivní potenciální léčbou ALS. Doufáme, že léčba kmenovými buňkami by mohla zpomalit nebo zvrátit účinky ALS.
Výzkum kmenových buněk pro ALS je však stále obecně v raných fázích a žádná léčba ALS založená na kmenových buňkách nebyla schválena FDA. Celkově je zapotřebí více výzkumu bezpečnosti a účinnosti těchto léčebných postupů.
Lidé s ALS, kteří dostávají léčbu kmenovými buňkami, tak činí prostřednictvím klinických studií. Pokud máte ALS a máte zájem o účast v klinické studii, promluvte si se svým pečovatelským týmem. Mohou vám pomoci najít klinické studie, na které byste mohli mít nárok.
