Nová možnost léčby vzácného nervového onemocnění
Evropská agentura pro léčivé přípravky doporučila nový lék pro osoby trpící onemocněním zvaným generalizovaná myasthenia gravis. Tento lék se nazývá Klygefa a jeho účinnou látkou je gefurulimab. Výbor pro léčivé přípravky pro humánní použití vydal toto doporučení v září 2026. Evropská komise nyní toto doporučení posoudí, než přijme konečné rozhodnutí. Pokud Evropská komise tento lék schválí, budou jej lékaři v celé Evropské unii moci předepisovat dospělým pacientům.
Co je myasthenia gravis?
Myasthenia gravis je onemocnění nervového systému. Toto onemocnění postihuje spojení mezi nervy a svaly. Ve zdravém těle nervy vysílají signály do svalů a svaly se následně pohybují. U osoby s myasthenia gravis imunitní systém omylem napadá toto spojení. Tento útok ztěžuje svalům přijímání signálů z nervů.
Hlavním příznakem myasthenia gravis je svalová slabost. Tato svalová slabost často postihuje oči a může způsobit pokleslá víčka nebo dvojité vidění. Svalová slabost může postihnout také obličej, hrdlo, paže a nohy. Lidé s tímto onemocněním často uvádějí, že se jejich svaly rychle unaví, zejména po fyzické aktivitě. Příznaky se mohou večer zhoršovat a po odpočinku zlepšovat. V závažných případech může onemocnění postihnout svaly potřebné k dýchání, což může vést k život ohrožujícímu stavu.
Myasthenia gravis je považována za vzácné onemocnění, vyskytuje se však u tisíců lidí po celé Evropě. Onemocnění se může objevit v jakémkoli věku a postihuje muže i ženy. U žen je onemocnění častěji diagnostikováno v mladém věku, zatímco u mužů se diagnostikuje spíše v pozdějším věku. Přesná příčina onemocnění není zcela objasněna, ale vědci se domnívají, že svou roli hraje kombinace genetických a environmentálních faktorů.
Jak nový lék působí
Klygefa patří do skupiny léků, které působí na imunitní systém. Tento lék blokuje část imunitního systému zvanou komplementový systém. Tento systém za normálních okolností pomáhá tělu bojovat s infekcemi, avšak u myasthenia gravis část tohoto systému přispívá k poškození spojení mezi nervy a svaly. Blokováním této části systému se lék snaží snížit svalovou slabost a zlepšit každodenní funkčnost pacientů.
V 26týdenní studii prokázal přípravek Klygefa ve srovnání s placebem statisticky významné a klinicky relevantní zlepšení každodenních činností a závažnosti onemocnění, měřené pomocí skóre, jako je například škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living. Tento lék rovněž zlepšil kvalitu života pacientů a tyto přínosy přetrvávaly i ve fázi prodloužení studie. Evropská agentura pro léčivé přípravky dosud nezveřejnila žádné číselné výsledky, jako jsou přesná procentuální zlepšení.
Co mohou pacienti očekávat dále
Doporučení výboru pro léčivé přípravky není posledním krokem v procesu schvalování. Evropská komise obvykle přijímá rozhodnutí během několika měsíců po kladném doporučení. Jakmile Evropská komise léčivý přípravek schválí, rozhodují o ceně a úhradě vnitrostátní zdravotnické orgány v jednotlivých zemích. Skupiny pacientů často vítají nové možnosti léčby vzácných onemocnění, protože pro tato onemocnění je k dispozici jen velmi málo léčebných postupů. Lékaři, kteří léčí myasthenia gravis, budou oficiální rozhodnutí pozorně sledovat, protože toto rozhodnutí určí, kdy bude léčivý přípravek pacientům k dispozici.