Parkinsonova choroba je neurologická porucha se symptomy, které se postupem času zhoršují. Ovlivňuje to
Parkinsonova choroba způsobuje odumírání neuronů v určitých částech vašeho mozku, což vede ke snížení dopaminu. Dopamin je neurotransmiter. Buňky ve vašem mozku uvolňují dopamin jako způsob posílání signálů do dalších blízkých buněk.
Když máte Parkinsonovu chorobu, snížení aktivity dopaminu může vést k takovým příznakům, jako jsou:
- otřesy
- pomalost
- tuhost
- porucha chůze
Neexistuje žádný lék na Parkinsonovu chorobu. Ale v posledních několika desetiletích vědci studovali terapii kmenovými buňkami, aby poskytli lepší možnosti léčby.
Čtěte dále a dozvíte se více o současném a budoucím vývoji v používání terapie kmenovými buňkami k léčbě Parkinsonovy choroby.
Co je terapie kmenovými buňkami?
Kmenové buňky jsou speciální, protože jsou nediferencované, což znamená, že mají potenciál stát se mnoha typy specializovaných buněk.
Možná si myslíte, že kmenové buňky jsou přírodní zdroje pro vaše tělo. Když vaše tělo potřebuje specifický typ buněk – od kostních buněk po mozkové buňky – nediferencovaná kmenová buňka se může transformovat tak, aby vyhovovala potřebám.
Existují tři hlavní typy kmenových buněk:
- Embryonální kmenové buňky: Tyto buňky jsou pluripotentní, což znamená, že se mohou přeměnit na mnoho typů buněk, které se nacházejí ve vašem těle. Jak název napovídá, nacházejí se v embryích.
- Somatické kmenové buňky: Také nazývané dospělé kmenové buňky, většinou plní reparační funkce. Stále se mohou transformovat, ale ne na tolik typů specializovaných buněk jako embryonální kmenové buňky.
- Indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSC): Tyto kmenové buňky vznikají genetickou změnou buněk, které již dozrály.
Terapie kmenovými buňkami je použití kmenových buněk – obvykle od dárce, ale někdy z vašeho vlastního těla – k léčbě poruchy.
Protože Parkinsonova choroba vede ke smrti mozkových buněk, snaží se vědci pomocí kmenových buněk nahradit mozkové buňky v postižených oblastech. To by mohlo pomoci léčit příznaky Parkinsonovy choroby.
Jak může terapie kmenovými buňkami prospět Parkinsonově chorobě?
Vědci zkoumají různé přístupy k použití kmenových buněk k léčbě Parkinsonovy choroby.
Současná myšlenka je zavést kmenové buňky přímo do postižených oblastí vašeho mozku, kde se mohou transformovat na mozkové buňky. Tyto nové mozkové buňky by pak mohly pomoci regulovat hladinu dopaminu, což by mělo zlepšit příznaky onemocnění.
Je důležité poznamenat, že odborníci se domnívají, že by se jednalo pouze o léčbu Parkinsonovy choroby, nikoli o vyléčení.
Zatímco léčba kmenovými buňkami má potenciál nahradit mozkové buňky zničené Parkinsonovou chorobou, tato nemoc by byla stále přítomná. Parkinsonova choroba by pravděpodobně nakonec zničila implantované kmenové buňky.
Momentálně není jasné, zda by léčba kmenovými buňkami mohla být použita vícekrát, aby se pokračovalo ve snižování příznaků Parkinsonovy choroby, nebo zda by účinek byl stejný po několika procedurách.
Co zjistily klinické studie?
Až do objevu procesu vytváření iPSC vyžadovaly jediné terapie kmenovými buňkami pro Parkinsonovu chorobu použití embryonálních kmenových buněk. S tím byly spojeny etické a praktické výzvy, které ztěžovaly výzkum.
Poté, co byly iPSC k dispozici, byly kmenové buňky použity v klinických studiích pro mnoho stavů zahrnujících poškození nervů s celkově smíšenými výsledky.
První klinická studie využívající iPSC k léčbě Parkinsonovy choroby proběhla v roce 2018 v Japonsku. Byl to velmi malý pokus s pouhými sedmi účastníky. Další pokusy byly dokončeny s použitím zvířecích modelů.
Dosud studie prokázaly zlepšení symptomů ovlivňujících pohyb i nemotorických symptomů, jako je např
Některé problémy vyvstávají ze zdroje kmenových buněk.
Terapii kmenovými buňkami lze považovat za podobnou transplantaci orgánu. Pokud jsou iPSC odvozeny od dárce, možná budete muset použít imunosupresiva, abyste zabránili vašemu tělu odmítnout buňky.
Pokud jsou iPSC odvozeny z vašich vlastních buněk, může být méně pravděpodobné, že je vaše tělo odmítne. Odborníci se však domnívají, že to zpomalí léčbu kmenovými buňkami, zatímco se iPSC vyrábějí v laboratoři. To bude pravděpodobně nákladnější než použití zavedené řady testovaných iPSC od dárce.
Na co se zaměří příští generace klinických studií?
Existuje mnoho příznaků Parkinsonovy choroby. Často jsou hodnoceny pomocí Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (UPDRS) nebo podle aktualizované revize této stupnice společnosti Movement Disorder Society, MDS-UPDRS.
Klinické studie se dnes obecně snaží výrazně zlepšit skóre UPDRS nebo MDS-UPDRS u lidí s Parkinsonovou chorobou.
Některé studie testují nové způsoby podávání, jako je intravenózní infuze nebo místní aplikace. Jiní se snaží určit nejbezpečnější počet účinných dávek. A další studie měří celkovou bezpečnost při použití nových lékařských zařízení v terapii kmenovými buňkami.
Jedná se o aktivní oblast výzkumu. Budoucí studie pomohou zúžit nejbezpečnější a nejefektivnější přístup k léčbě Parkinsonovy choroby kmenovými buňkami.
Kdy bude k dispozici léčba Parkinsonovou nemocí kmenovými buňkami?
Klinické studie se obvykle provádějí ve třech fázích.
Klinické studie testující léčbu Parkinsonovy choroby kmenovými buňkami jsou stále v raných fázích. Pokud budou současné studie úspěšné, bude pravděpodobně ještě trvat 4 až 8 let, než bude tato léčba široce dostupná.
Účast na klinických studiích
Ve vaší oblasti mohou být k dispozici probíhající klinické studie pro léčbu Parkinsonovy choroby pomocí terapie kmenovými buňkami. Pokud vás toto zajímá, pravidelně to kontrolujte, protože později mohou být přidány nové zkušební verze.
Nezapomeňte své záměry zmínit také lékaři nebo zdravotníkovi. Mohou mít další informace specifické pro vaši situaci.
Cílem terapie kmenovými buňkami u Parkinsonovy choroby je nahradit zničené mozkové buňky zdravými, nediferencovanými kmenovými buňkami. Tyto kmenové buňky se pak mohou přeměnit na mozkové buňky a pomáhají regulovat hladinu dopaminu. Odborníci se domnívají, že to může zmírnit mnoho příznaků Parkinsonovy choroby.
Tato terapie je stále v rané fázi klinického testování. Mnoho zkoušek je buď navrženo, v současné době probíhá nábor nebo již probíhá. Výsledky těchto studií určí, jak brzy by se terapie kmenovými buňkami mohla stát široce dostupnou jako léčba Parkinsonovy choroby.
V tuto chvíli se nevěří, že léčba kmenovými buňkami vyléčí Parkinsonovu chorobu. Ale může to být alternativa ke stávající léčbě, jako je medikamentózní terapie a hluboká mozková stimulace.
