Jaké nedávné a probíhající klinické studie probíhají u myelofibrózy?
Je to velmi aktivní čas pro výzkum myelofibrózy. Před několika lety,
V poslední době,
Desítky probíhajících klinických studií se zabývají novými cílenými léky, buď samostatně, nebo v kombinaci s léky, které jsou již schváleny pro myelofibrózu. Doufejme, že po dokončení probíhajícího výzkumu budeme mít v naší sadě nástrojů více nástrojů k léčbě této nemoci.
Došlo v poslední době k nějakým průlomovým objevům v oblasti zvládání nebo léčby myelofibrózy?
Absolutně. Lékaři věděli o důležitosti inhibice JAK2 pro léčbu myelofibrózy již od schválení Jakafiho (ruxolitinib) pro léčbu myelofibrózy v roce 2011.
Inhibitor JAK2 Inrebic (fedratinib) byl loni schválen pro středně-2 nebo vysoce rizikovou myelofibrózu. Nyní to můžeme použít buď předem, nebo po postupu na Jakafi.
Pacritinib je další velmi vzrušující lék. Protože netlumí kostní dřeň, můžeme jej použít u pacientů s velmi nízkým počtem krevních destiček. Toto je běžný nález u pacientů s myelofibrózou, který může omezit možnosti léčby.
Kde a jak může někdo najít klinické studie myelofibrózy, kterých se může zúčastnit?
Nejjednodušší a nejlepší způsob, jak se zúčastnit studie, je zeptat se svého lékaře. Mohou prověřit desítky studií, aby zjistili, která by byla nejvhodnější pro váš typ a stádium onemocnění. Pokud studie není k dispozici v ordinaci vašeho lékaře, může koordinovat doporučení do centra nabízejícího zkoušku.
Clinicaltrials.gov je databáze spravovaná National Institutes of Health, která obsahuje seznam všech dostupných klinických studií. Je otevřena pro každého ke kontrole a je snadno vyhledatelná. Pro lidi bez lékařského vzdělání to však může být matoucí.
Skupiny na podporu pacientů jsou také vynikajícími zdroji pro řadu témat, včetně klinických studií. Podívejte se na MPN Education Foundation nebo MPN Advocacy & Education International.
Jak úspěšné byly současné způsoby léčby myelofibrózy?
Léčba myelofibrózy ušla za posledních 10 let dlouhou cestu. Genomické analýzy pomohly vyladit náš systém hodnocení rizik. Pomáhá lékařům určit, kdo bude mít z transplantace kostní dřeně největší prospěch.
Seznam účinných léků na myelofibrózu roste. Tyto léky pomáhají pacientům žít déle s méně symptomy a lepší kvalitou života.
Máme před sebou ještě dlouhou cestu. Doufejme, že současný a budoucí výzkum nám přinese ještě více schválených terapií a lepších léčebných kombinací k dalšímu zlepšení výsledků u lidí s myelofibrózou.
Existují nějaká rizika pro přihlášení do klinického hodnocení?
Každé lékařské ošetření má svá rizika a výhody. Výjimkou nejsou ani klinické studie.
Klinické studie jsou velmi důležité. Jsou jediným způsobem, jak mohou lékaři objevit nové a vylepšené způsoby léčby rakoviny. Pacienti ve studiích dostávají tu nejlepší péči.
Rizika se u každé jednotlivé studie liší. Mohou zahrnovat specifické vedlejší účinky zkoumaného léku, nedostatečný přínos terapie a přiřazení k placebu.
Pro zařazení do klinické studie musíte podepsat informovaný souhlas. Jedná se o zdlouhavý proces s výzkumným týmem. Váš zdravotnický tým vám důkladně zkontroluje a vysvětlí všechna rizika a přínosy.
Jaké jsou nejlepší způsoby, jak zabránit progresi myelofibrózy?
Stále není jasné, jak můžeme skutečně ovlivnit progresi onemocnění. Dlouhodobé sledování shromážděných dat z
Toto zjištění je poněkud kontroverzní. Není jasné, zda přínosem pro přežití je opožděná progrese nebo jiné přínosy, jako je lepší výživa po zmenšení sleziny.
Existuje lék na myelofibrózu?
Nejlepší šancí pro dlouhodobou kontrolu onemocnění je transplantace kostní dřeně, známá také jako transplantace kmenových buněk. Zdá se, že některé pacienty vyléčí. Je těžké s jistotou předvídat.
Transplantace je vysoce riziková možnost s vysokou odměnou. Je vhodný pouze pro určité pacienty, kteří dokážou odolat náročnosti procesu. Váš lékař vám může poradit, zda je pro vás transplantace kostní dřeně vhodnou volbou, a koordinovat doporučení ke konzultaci zkušenému transplantačnímu týmu.
Ivy Altomare, MD, je docentkou medicíny na Duke University a asistentkou lékařského ředitele Duke Cancer Network. Je oceňovanou pedagožkou s klinickým zaměřením na zvyšování povědomí o onkologických a hematologických klinických studiích ve venkovských komunitách a na jejich přístup k nim.
