1. května 2026 schválil Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) ve Spojených státech nový lék na léčbu rakoviny prsu s názvem vepdegestrant, prodávaný pod značkou Veppanu. Společnost Arvinas, která tento lék vyvinula ve spolupráci s firmou Pfizer, jej označuje za první léčbu svého druhu – což vystihuje, jak moc se Veppanu liší od dřívějších léčebných postupů.
V čem se tento lék liší
Většina léčebných postupů proti rakovině prsu se snaží blokovat estrogenové receptory. Veppanu postupuje agresivněji: zcela je ničí.
Lék vepdegestrant (Veppanu) patří do skupiny léků nazývaných proteolýzu cílené chimérické léky, neboli PROTAC léky. PROTAC lék funguje jako molekulární dohazovač. Váže se najednou na dva proteiny – estrogenový receptor a buněčnou složku zvanou CRBN – a přitahuje je k sobě. Buňka poté označí estrogenový receptor k likvidaci a zcela ho rozloží. S menším počtem dostupných receptorů ztrácí estrogen schopnost podporovat růst nádoru.
Tento mechanismus odlišuje Veppanu od starších léků, jako je fulvestrant, který estrogenové receptory pouze blokuje, aniž by je ničil. Veppanu je první terapií typu PROTAC, kterou americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) kdy schválil pro jakékoli onemocnění.
Pro koho je lék Veppanu určen?
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v USA schválil Veppanu pro dospělé s konkrétním typem rakoviny prsu. Nádor musí být pozitivní na estrogenové receptory a negativní na protein zvaný receptor 2 pro lidský epidermální růstový faktor. Pacientka musí také nést mutaci v genu zvaném ESR1.
Mutace ESR1 představují závažný klinický problém. Když pacienti dostávají standardní hormonální terapii v kombinaci s léky ze skupiny inhibitorů CDK4/6, tyto mutace se objeví v 40 % až 50 % případů. Mutace způsobují, že se rakovinné buňky stanou rezistentními vůči další hormonální léčbě. Pacienti s těmito mutacemi čelí rychlému progresi nádoru a mají velmi málo možností léčby poté, co selže první linie terapie.
Veppanu přímo cílí na tuto rezistenci vůči lékům. Protože Veppanu působí tak, že mutovaný estrogenový receptor degraduje, a ne pouze blokuje, mutace ESR1 nechrání rakovinnou buňku tak, jak by tomu bylo u starších léků.
Aby mohli pacienti dostat Veppanu, musí nejprve podstoupit doprovodný diagnostický test zvaný Guardant360 CDx. Tento krevní test detekuje mutace ESR1 v nádorové DNA. Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil jak lék, tak diagnostický test ve stejný den, což znamená, že lékaři mohou identifikovat vhodné pacienty ještě před zahájením léčby.
Důkazy z klinické studie
Schválení vychází z údajů z klinické studie fáze 3 s názvem VERITAC-2. Do této studie bylo zařazeno 624 dospělých žen s pokročilým karcinomem prsu s pozitivními estrogenovými receptory a negativními receptory pro lidský epidermální růstový faktor 2 (HER2) nebo s metastatickým karcinomem prsu. Vědci náhodně rozdělili pacientky do skupin, které dostávaly buď Veppanu, nebo fulvestrant – současnou standardní léčbu.
Mezi pacientkami s mutacemi ESR1 žily ty, které užívaly lék Veppanu, o tři měsíce déle bez progrese nádoru ve srovnání s těmi, které dostávaly fulvestrant. Vědci tento ukazatel nazývají přežití bez progrese. Rozdíl byl statisticky významný, což znamená, že bylo nepravděpodobné, že by šlo pouze o náhodu.
Co toto schválení signalizuje
Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil schválení ještě před termínem 5. června 2026, který původně stanovil – což je známkou toho, jak vážně regulátoři vnímali neuspokojenou potřebu u této skupiny pacientů.
Pro onkology je Veppanu novým nástrojem pro pacienty, u nichž již byly vyčerpány možnosti hormonální terapie. Pro vědce toto schválení potvrzuje desetiletí výzkumu technologie PROTAC. Léky, které proteiny rozkládají, namísto toho, aby je pouze blokovaly, by v zásadě mohly být zaměřeny na mnoho onemocnění, u nichž konvenční inhibitory selhávají. Rakovina prsu je pouze první oblastí, kde tento přístup získal regulační schválení.
