Medikace a léčba primárně progresivní RS

Léky na PPMS

Většina existujících léků proti RS je navržena tak, aby kontrolovala zánět a snižovala počet recidiv.

PPMS však způsobuje podstatně méně zánětu než relaps-remitující roztroušená skleróza (RRMS), nejběžnější typ RS.

Kromě toho, i když může dojít k občasným malým stupňům zlepšení, PPMS nemá remise.

Protože je nemožné předvídat průběh progrese PPMS u každého jedince, který ji má, je pro výzkumníky obtížné vyhodnotit účinnost léku na průběh onemocnění. Od roku 2017 však jeden lék PPMS získal schválení od Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) je schválen FDA k léčbě PPMS i RRMS.

Je to monoklonální protilátka, která ničí určité B buňky imunitního systému. Výzkum naznačuje, že B buňky jsou částečně zodpovědné za poškození mozku a míšních tkání lidí s RS. Toto poškození je umožněno samotným imunitním systémem.

Ocrelizumab se podává intravenózní infuzí. První dvě infuze se podávají s odstupem 2 týdnů. Pozdější infuze se podávají každých 6 měsíců.

Léčba kmenovými buňkami

Cílem použití kmenových buněk k léčbě PPMS je podpořit imunitní systém k opravě poškození a snížení zánětu v centrálním nervovém systému (CNS).

U procesu známého jako transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) se kmenové buňky odebírají z vlastních tkání člověka, jako je kostní dřeň nebo krev, a poté, co byl potlačen jejich imunitní systém, jsou znovu zavedeny. To se provádí v nemocničním prostředí a v současné době je schváleno FDA.

HSCT je však hlavní postup se závažnými vedlejšími účinky. Než se to stane široce používanou léčbou PPMS, je zapotřebí více výzkumu a výsledků z klinických studií.

Klinické testy

V současné době probíhá několik klinických studií u lidí s PPMS. Klinické studie procházejí několika fázemi, než obdrží schválení FDA.

Fáze I se zaměřuje na to, jak bezpečná je droga, a zahrnuje malou skupinu účastníků.

Během fáze II se vědci zaměřují na to, aby zjistili, jak účinný je lék na určité stavy, jako je RS.

Fáze III obvykle zahrnuje větší skupinu účastníků.

Výzkumníci se také zabývají jinými populacemi, dávkami a kombinacemi léků, aby zjistili, jak bezpečný a účinný lék je.

Kyselina lipoová

Dvouletá studie fáze II v současné době hodnotí perorální antioxidační kyselinu lipoovou. Vědci zkoumají, zda může u progresivních forem RS zachovat mobilitu a chránit mozek více než neaktivní placebo.

Tato studie vychází z dřívější studie fáze II, která sledovala 51 lidí se sekundárně progresivní RS (SPMS). Vědci zjistili, že kyselina lipoová byla schopna snížit rychlost ztráty mozkové tkáně ve srovnání s placebem.

Vysoké dávky biotinu

Biotin je součástí komplexu vitamínů B a podílí se na růstu buněk a metabolismu tuků a aminokyselin.

Pozorovací studie přijímá lidi s PPMS, kteří užívají vysokou dávku biotinu (300 miligramů) denně. Výzkumníci chtějí zjistit, zda je účinný a bezpečný při zpomalování progrese postižení u lidí s PPMS. V observačních studiích výzkumníci sledují účastníky, aniž by do procesu zasahovali.

Další studie fáze III hodnotí vysokodávkovou biotinovou formulaci známou jako MD1003, aby zjistila, zda je účinnější než placebo. Výzkumníci chtějí vědět, zda může zpomalit invaliditu lidí s progresivní RS, zejména těch s poruchou chůze.

Malá otevřená studie zkoumala účinky vysokých dávek biotinu u lidí s PPMS nebo SPMS. Dávky se pohybovaly od 100 do 300 miligramů denně po dobu 2 až 36 měsíců.

Účastníci této studie prokázali zlepšení zrakového postižení souvisejícího s poškozením zrakového nervu a dalšími symptomy RS, jako jsou motorické funkce a únava.

Jiná studie však zjistila, že vysoké dávky biotinu téměř ztrojnásobily míru relapsu u účastníků s PPMS.

FDA také varovala, že vysoké dávky biotinu mohou vést k nepřesným laboratorním výsledkům u lidí s určitými stavy, včetně RS.

Masitinib (AB1010)

Masitinib je perorální imunomodulační lék, který byl vyvinut jako možná léčba PPMS.

Léčba se již ukázala jako slibná ve studii fáze II. V současné době se zkoumá ve studii fáze III u lidí s PPMS nebo SPMS bez relapsu.

Ibudilast

Ibudilast inhibuje enzym zvaný fosfodiesteráza. Používá se jako lék na astma hlavně v Asii a také se ukázalo, že podporuje opravu myelinu a pomáhá chránit nervové buňky před poškozením.

Ibudilast získal označení Fast track od FDA. To by mohlo urychlit její budoucí vývoj jako možné léčby progresivní RS.

Výsledky studie fáze II u 255 pacientů s progresivní RS byly publikovány v The New England Journal of Medicine.

Ve studii byl ibudilast spojen s pomalejší progresí mozkové atrofie než placebo. To však také vedlo k vyššímu výskytu vedlejších účinků na trávicí systém, bolesti hlavy a depresi.

Přírodní a doplňkové terapie

Mnoho dalších léčebných postupů, kromě léků, může pomoci optimalizovat fungování a kvalitu života navzdory účinkům nemoci.

Pracovní lékařství

Ergoterapie učí lidi praktickým dovednostem, které potřebují k péči o sebe doma i v práci.

Ergoterapeuti lidem ukazují, jak si uchovat energii, protože PPMS obvykle způsobuje extrémní únavu. Pomáhají také lidem upravit jejich každodenní činnosti a domácí práce.

Terapeuti mohou navrhnout způsoby, jak zlepšit nebo renovovat domovy a pracoviště, aby byly přístupnější lidem s postižením. Mohou také pomoci při léčbě problémů s pamětí a kognitivních funkcí.

Fyzikální terapie

Fyzioterapeuti pracují na vytvoření specifických cvičebních rutin, které lidem pomohou zvýšit rozsah pohybu, zachovat jejich pohyblivost a snížit spasticitu a třes.

Fyzioterapeuti mohou doporučit vybavení, které lidem s PPMS pomůže lépe se obejít, jako například:

• invalidní vozíky
• chodítka
• hole
• skútry

Patologie řeči (SLP)

Někteří lidé s PPMS mají problémy s jazykem, řečí nebo polykáním. Patologové mohou lidi naučit, jak:

• připravte jídlo, které se snadno polyká
• jíst bezpečně
• správně používejte přívodní hadičky

Mohou také doporučit užitečné telefonní pomůcky a zesilovače řeči, které usnadní komunikaci.

Cvičení

Cvičební postupy vám mohou pomoci snížit spasticitu a udržet rozsah pohybu. Můžete vyzkoušet jógu, plavání, strečink a další přijatelné formy cvičení.

Samozřejmě je vždy dobré probrat jakoukoli novou cvičební rutinu se svým lékařem.

Doplňkové a alternativní (CAM) terapie

CAM terapie jsou považovány za nekonvenční léčbu. Mnoho lidí používá nějaký typ terapie CAM jako součást léčby RS.

Existuje velmi omezený výzkum hodnotící bezpečnost a účinnost CAM u RS. Účelem těchto terapií je však pomoci zabránit tomu, aby nemoc poškodila váš nervový systém, a zachovat vaše zdraví, takže vaše tělo nebude tolik pociťovat následky nemoci.

Podle jedné studie mezi nejslibnější CAM terapie pro RS patří:

• nízkotučná dieta
• doplňky omega-3 mastných kyselin
• doplňky kyseliny lipoové
• doplňky vitaminu D

Před přidáním CAM do léčebného plánu se poraďte se svým lékařem a ujistěte se, že nadále dodržujete předepsanou léčbu.

Léčba příznaků PPMS

Mezi běžné příznaky RS, které můžete zaznamenat, patří:

• únava
• necitlivost
• slabost
• závrať
• kognitivní porucha
• spasticita
• bolest
• nerovnováha
• močové problémy
• změny nálady

Velkou součástí vašeho celkového léčebného plánu bude zvládnutí vašich příznaků. K tomu možná budete potřebovat různé léky, změny životního stylu a doplňkové léčby.

Léky

V závislosti na vašich příznacích může lékař předepsat:

• svalové relaxanty
• antidepresiva
• léky na dysfunkci močového měchýře
• léky ke snížení únavy, jako je modafinil (Provigil)
• léky proti bolesti
• pomůcky na spaní, které pomáhají při nespavosti
• léky na pomoc při léčbě erektilní dysfunkce (ED)

Změny životního stylu

Tyto změny životního stylu by mohly vaše příznaky lépe zvládnout:

• Jezte zdravou stravu bohatou na vitamíny, minerály a antioxidanty.
• Provádějte posilovací cvičení, abyste získali svaly a zvýšili energii.
• Vyzkoušejte jemné cvičení a protahovací programy, jako je tai chi a jóga, které vám pomohou s rovnováhou, flexibilitou a koordinací.
• Udržujte správný spánkový režim.
• Zvládejte stres pomocí masáže, meditace nebo akupunktury.
• Používejte pomocná zařízení ke zlepšení kvality života.

Rehabilitace

Cílem rehabilitace je zlepšení a udržení funkce a snížení únavy. To může zahrnovat:

• fyzikální terapie
• pracovní lékařství
• kognitivní rehabilitace
• řečová patologie
• pracovní rehabilitace

Požádejte svého lékaře o doporučení ke specialistům v těchto oblastech.

PPMS není běžný typ RS, ale mnoho vědců stále zkoumá způsoby, jak tento stav léčit.

Schválení ocrelizumabu v roce 2017 znamenalo velký krok vpřed, protože je schválen pro indikaci PPMS. Další nově vznikající léčby, jako jsou protizánětlivé léky a biotin, zatím přinesly smíšené výsledky u PPMS.

Ibudilast byl také studován pro své účinky na PPMS a SPMS. Nedávné výsledky studie fáze II ukazují, že způsobuje některé vedlejší účinky, včetně deprese. Bylo to však také spojeno s nižší mírou atrofie mozku.

Promluvte si se svým lékařem, pokud chcete nejaktuálnější informace o nejlepších způsobech řízení vašeho PPMS.