Přehled
Co je genová terapie?
Genová terapie je experimentální léčba využívající genetický materiál k léčbě nebo prevenci určitých onemocnění. I když genová terapie zatím není široce dostupná, může jednoho dne pomoci lékařům léčit nemoci přímou náhradou genu způsobujícího onemocnění.
Klinické studie zkoumají genovou terapii pro léčbu rakoviny, věkem podmíněné makulární degenerace a dalších očních onemocnění, určitých genetických stavů a HIV/AIDS. V současné době byl jeden lék na genovou terapii, Luxturna®, schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro použití ve Spojených státech. Luxturna léčí některá dědičná onemocnění sítnice (očí).
Podrobnosti postupu
Jak funguje genová terapie?
Genová terapie funguje tak, že nahradí nebo inaktivuje geny způsobující onemocnění. V některých případech genová terapie zavádí do těla nové geny k léčbě konkrétního onemocnění.
Pomocí genové terapie lékaři dodávají zdravou kopii genu do buněk uvnitř těla. Tento zdravý gen může nahradit poškozený (mutovaný) gen, inaktivovat mutovaný gen nebo zavést zcela nový gen.
Přenašeči, nazývaní vektory, transportují tyto zdravé geny do buněk. Ve většině případů jsou vektory modifikované viry, které nezpůsobují onemocnění. Vektory mohou být také určité typy bakterií nebo kruhové molekuly DNA (plazmidová DNA). Aktivně se také zkoumají další metody balení a dodání genetického materiálu, jako je použití nanočástic, zapouzdření molekul lipidů a použití elektrických proudů.
Injekce nebo intravenózní (IV) infuze zavádí vektory do těla. V některých případech lékaři odeberou buňky od pacienta, přidají vektory v laboratoři a vrátí buňky obsahující vektor do těla pacienta pomocí injekce nebo IV infuze.
Rizika / přínosy
Jaká jsou rizika a přínosy genové terapie?
S výjimkou Luxturny, která byla schválena FDA, lékaři stále experimentují s genovou terapií. Dlouhodobá bezpečnost takové léčby musí být ještě stanovena. Některé genové terapie se zdají být účinné při léčbě určitých stavů. Ale není dostatek důkazů o genové terapii jako celku, aby bylo možné určit všechna možná rizika.
Některé výzkumy genové terapie naznačují, že genová terapie může zhoršit příznaky nebo způsobit, že budou trvat déle. Kromě toho mohou komplikace určitých genových terapií zahrnovat rakovinu, toxicitu a zánět.
Obnova a Outlook
Jaký je výhled po genové terapii?
Vaše uzdravení závisí na tom, jaký zdravotní stav genová terapie léčí. Komplikace mohou být vážné a mohou ovlivnit váš výsledek.
Kdy volat doktora
Kdy se mám zeptat svého lékaře na genovou terapii?
Vědci zkoumají genovou terapii k léčbě rakoviny, očních chorob, některých genetických stavů a HIV/AIDS. Máte-li zájem o účast v klinické studii zahrnující genovou terapii, promluvte si se svým lékařem. Váš lékař může pomoci určit, zda genová terapie může léčit váš stav.
