Myelofibróza (MF) je vzácný typ rakoviny, kdy nahromadění jizvy brání vaší kostní dřeni v tvorbě dostatečného množství zdravých červených krvinek. To může způsobit příznaky jako extrémní únava a modřiny.
MF může také způsobit nízký počet krevních destiček v krvi, což může vést k poruchám krvácení. Mnoho lidí s MF má také zvětšenou slezinu.
Tradiční léčba je zaměřena na řešení příznaků MF a snížení velikosti sleziny. Doplňkové terapie mohou zmírnit některé vaše příznaky a zlepšit kvalitu vašeho života.
Zde je bližší pohled na dostupné léčby MF.
Existuje lék na myelofibrózu?
V současné době neexistují žádné léky, které by myelofibrózu vyléčily. Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk je jedinou léčbou, která může vyléčit MF nebo významně prodloužit přežití lidí s MF.
Transplantace kmenových buněk zahrnují nahrazení abnormálních kmenových buněk v kostní dřeni infuzí kmenových buněk od zdravého dárce.
Postup má významná a potenciálně život ohrožující rizika. Obvykle se doporučuje pouze pro mladší lidi bez jiných dříve existujících zdravotních problémů.
Léčba myelofibrózy pomocí léků
Váš lékař může doporučit jeden nebo více léků, které pomohou léčit příznaky nebo komplikace MF. To zahrnuje anémii, zvětšení sleziny, noční pocení, svědění a bolest kostí.
Mezi léky k léčbě MF patří:
- kortikosteroidy, jako je prednison
- látky stimulující erytropoézu
- androgenní terapie, jako je danazol
- imunomodulátory, včetně thalidomidu (Thalomid), lenalidomidu (Revlimid) a pomalidomidu (Pomalyst)
- chemoterapie, včetně hydroxyurey
- Inhibitory JAK2, jako je ruxolitinib (Jakafi) a fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib je první lék schválený Food and Drug Administration (FDA) pro léčbu středně a vysoce rizikového MF. Ruxolitinib je cílená léčba a inhibitor JAK2. Mutace v genu JAK2 byly spojeny s rozvojem MF.
Fedratinib (Inrebic) byl schválen FDA v roce 2019 k léčbě dospělých se středním-2 a vysoce rizikovým primárním nebo sekundárním MF. Fedratinib je vysoce selektivní inhibitor JAK2 kinázy. Je určen pro lidi, kteří nereagují na léčbu ruxolitinibem.
Krevní transfuze
Možná budete potřebovat krevní transfuzi, pokud jste anemický kvůli MF. Pravidelné krevní transfuze mohou zvýšit počet červených krvinek a zmírnit příznaky, jako je únava a snadná tvorba modřin.
Transplantace kmenových buněk
MF se vyvíjí, když je poškozena kmenová buňka, která produkuje krvinky. Začne produkovat nezralé krvinky, které se hromadí a způsobují zjizvení. Vaše kostní dřeň tak nebude produkovat zdravé krvinky.
Transplantace kmenových buněk, známá také jako transplantace kostní dřeně, je potenciálně léčebnou léčbou, která řeší tento problém. Váš lékař bude muset posoudit vaše individuální riziko, aby určil, zda jste dobrým kandidátem na tento postup.
Před transplantací kmenových buněk dostanete chemoterapii nebo ozařování. Tím se zbavíte zbývajících rakovinných buněk a zvýšíte pravděpodobnost, že váš imunitní systém přijme dárcovské buňky.
Váš lékař poté přenese buňky kostní dřeně od dárce. Zdravé kmenové buňky dárce nahrazují poškozené kmenové buňky ve vaší kostní dřeni a produkují zdravé krvinky.
Transplantace kmenových buněk s sebou nesou významná a potenciálně život ohrožující rizika. Lékaři obvykle doporučují tento postup pouze lidem se středním a vysokým rizikem MF, kteří jsou mladší 70 let a nemají žádné jiné preexistující zdravotní potíže.
Nový typ alogenní transplantace kmenových buněk se sníženou intenzitou (nemyeloablativní) vyžaduje nižší dávky chemoterapie a ozařování. Pro starší jedince to může být lepší.
Chirurgická operace
Krevní buňky jsou normálně produkovány kostní dření. Někdy u pacientů s MF produkují játra a slezina krevní buňky. To může způsobit, že játra a slezina se zvětší, než je obvyklé.
Zvětšená slezina může být bolestivá. Léky pomáhají zmenšit velikost sleziny. Pokud léky nestačí, může vám lékař doporučit operaci k odstranění sleziny. Tento postup se nazývá splenektomie.
Vedlejší účinky léčby
Všechny léčby MF mohou způsobit nežádoucí účinky. Váš lékař pečlivě zváží rizika a přínosy potenciální léčby, než doporučí přístup.
Je důležité, abyste si promluvil se svým lékařem o jakýchkoli nežádoucích účincích léčby, které zaznamenáte. Váš lékař může chtít změnit dávkování nebo přejít na nový lék.
Nežádoucí účinky, které se mohou objevit, závisí na vaší léčbě MF.
Androgenní terapie
Androgenterapie mohou způsobit poškození jater, růst vousů u žen a růst rakoviny prostaty u mužů.
kortikosteroidy
Nežádoucí účinky kortikosteroidů závisí na medikaci a dávkování. Mohou zahrnovat vysoký krevní tlak, zadržování tekutin, přibírání na váze a problémy s náladou a pamětí.
Mezi dlouhodobá rizika kortikosteroidů patří osteoporóza, zlomeniny kostí, vysoká hladina cukru v krvi a zvýšené riziko infekcí.
Imunomodulátory
Tyto léky mohou zvýšit počet bílých krvinek a krevních destiček. To může vést k příznakům, jako je zácpa a pocit píchání v rukou a nohou. Mohou také způsobit vážné vrozené vady během těhotenství.
Váš lékař bude pečlivě sledovat počet vašich krvinek a může vám předepsat tyto léky v kombinaci s nízkými dávkami steroidů, aby se minimalizovalo riziko.
inhibitory JAK2
Mezi běžné vedlejší účinky inhibitorů JAK2 patří snížená hladina krevních destiček a anémie. Mohou také způsobit průjem, bolesti hlavy, závratě, nevolnost, zvracení, bolesti hlavy a modřiny.
Fedratinib může ve vzácných případech způsobit vážné a potenciálně smrtelné poškození mozku známé jako encefalopatie.
Chemoterapie
Chemoterapie se zaměřuje na rychle se dělící buňky, které zahrnují vlasové buňky, buňky nehtů a buňky v trávicím a reprodukčním traktu. Mezi běžné vedlejší účinky chemoterapie patří:
- únava
- ztráta vlasů
- změny kůže a nehtů
- nevolnost, zvracení a ztráta chuti k jídlu
- zácpa
- průjem
- změny hmotnosti
- změny nálady
- problémy s plodností
Splenektomie
Odstranění sleziny zvyšuje riziko infekcí a krvácivých komplikací, včetně krevních sraženin. Krevní sraženiny mohou vést k potenciálně smrtelné mrtvici nebo plicní embolii.
Transplantace kmenových buněk
Transplantace kostní dřeně mohou způsobit život ohrožující vedlejší účinek známý jako reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), kdy imunitní buňky dárce napadnou vaše zdravé buňky.
Lékaři se tomu snaží zabránit preventivní léčbou včetně odstranění T buněk z dárcovského štěpu a použitím léků k potlačení T buněk ve štěpu.
GVHD může ovlivnit vaši kůži, gastrointestinální trakt nebo játra během prvních 100 dnů po transplantaci. Můžete zaznamenat příznaky, jako jsou kožní vyrážky a puchýře, nevolnost, zvracení, křeče v břiše, ztráta chuti k jídlu, průjem a žloutenka.
Chronická GVHD může zahrnovat jeden nebo několik orgánů a je hlavní příčinou úmrtí po transplantaci kmenových buněk. Příznaky mohou ovlivnit ústa, kůži, nehty, vlasy, gastrointestinální trakt, plíce, játra, svaly, klouby nebo genitálie.
Váš lékař může doporučit užívání kortikosteroidů, jako je prednison nebo lokální steroidní krém. Mohou také předepsat ruxolitinib pro akutní příznaky.
Klinické testy
Klinické studie nadále hledají nové způsoby léčby MF. Výzkumníci testují nové inhibitory JAK2 a zkoumají, zda by kombinace ruxolitinibu s jinými léky mohla zlepšit výsledky u lidí s MF.
Jednou takovou skupinou léků jsou inhibitory histondeacetylázy (HDAC). Hrají roli v genové expresi a ve spojení s ruxolitinibem by mohly léčit symptomy MF.
Jiné studie testují antifibrotická činidla, aby se zjistilo, zda tyto léky zabraňují nebo zvracejí fibrózu u myelofibrózy. Inhibitor telomerázy imetelstatje studován za účelem zlepšení fibrózy a funkce kostní dřeně a počtu krvinek u lidí s MF.
Pokud na léčbu nereagujete dobře, zapojením se do klinické studie získáte přístup k novějším terapiím. Desítky klinických studií přijímají nebo aktivně hodnotí léčbu myelofibrózy.
Přírodní prostředky
Myelofibróza je chronické onemocnění, které vyžaduje lékařskou intervenci. Žádné homeopatické ani přírodní léky nejsou ověřenou léčbou myelofibrózy. Před užitím jakýchkoli bylinek nebo doplňků se vždy zeptejte svého lékaře.
Některé živiny, které podporují tvorbu červených krvinek, mohou snížit riziko a příznaky anémie. Nebudou léčit základní onemocnění. Zeptejte se svého lékaře, zda byste měli užívat některý z následujících doplňků:
- žehlička
- kyselina listová
- vitamín B-12
Konzumace vyvážené stravy a pravidelné cvičení může pomoci snížit stres a udržet vaše tělo funkční na optimálnější úrovni.
Výzkumníci studie NUTRIENT doufají, že středomořská strava může snížit zánět v těle a snížit riziko krevních sraženin, abnormálního krevního obrazu a změn sleziny u lidí s myelofibrózou. Středomořská strava je bohatá na čerstvé, protizánětlivé potraviny včetně olivového oleje, ořechů, luštěnin, zeleniny, ovoce, ryb a celozrnných produktů.
Jedna laboratorní studie navrhla tradiční čínský bylinný lék známý jako danshen nebo červená šalvěj (Salvia miltiorrhiza bunge) může teoreticky ovlivnit signální dráhy myelofibrózy. Bylina nebyla studována na lidech a nebyla hodnocena FDA z hlediska bezpečnosti a účinnosti. Vždy se poraďte se svým lékařem, než vyzkoušíte jakýkoli doplněk.
Výzkum
Dva léky již prošly klinickým testováním v rané fázi a nyní jsou ve fázi III klinických studií. Pacritinib je perorální inhibitor kinázy se specificitou pro JAK2 a IRAK1. Momelotinib je inhibitor JAK1, JAK2 a ACVR1, který bude srovnáván s ruxolitinibem ve studii fáze III.
Interferon-alfa se již používá k léčbě lidí s MF. Bylo prokázáno, že potenciálně snižuje produkci krvinek v kostní dřeni. K určení jeho dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti je nutný další výzkum.
Imetelstat je inhibitor telomerázy ve fázi II testování u středně-2 nebo vysoce rizikových jedinců s MF, u kterých inhibitory JAK nefungovaly. Agent ukázal slibné výsledky, i když jsou zapotřebí větší klinické studie.
Výhled
Předpovídání výhledu a přežití s myelofibrózou může být obtížné. Mnoho lidí má MF po mnoho let bez jakýchkoli příznaků.
Přežití se liší v závislosti na typu MF, zda jde o nízkorizikové, středně rizikové nebo vysoce rizikové.
Jedna studie zjistila, že lidé s MF s nízkým rizikem měli stejnou pravděpodobnost, že budou žít 5 let po diagnóze jako běžná populace, poté se přežití snížilo. Bylo zjištěno, že lidé s vysoce rizikovým MF žili až sedm let po diagnóze.
Jedinou možností léčby, která může potenciálně vyléčit MF, je transplantace kmenových buněk. Nějaký
Řada léčebných metod MF je účinná při řešení příznaků a zlepšení kvality vašeho života.
Léky zahrnující imunomodulátory, inhibitory JAK2, kortikosteroidy a androgenní terapie pomáhají zvládat symptomy. Můžete také potřebovat chemoterapii, krevní transfuze nebo splenektomii.
Poraďte se se svým lékařem o svých příznacích a vždy mu dejte vědět, pokud uvažujete o užívání nového léku nebo doplňku stravy.
