Co je terapie nahrazující faktory?

Faktorová substituční terapie je léčba hemofilie a von Willebrandovy choroby. Nahrazuje chybějící bílkovinu v krvi pro zlepšení srážení krve.

Faktorová substituční terapie může pomoci lidem s poruchami krvácení snížit jejich šance na rozvoj závažných krvácivých epizod. Většina lidí s těžkou hemofilií dostává profylaktickou nebo protektivní terapii nahrazující faktory, aby se zabránilo krvácení před jeho začátkem.

Lidé s mírnější hemofilií mohou dostávat injekce na vyžádání, které pomohou zastavit prodloužené krvácivé epizody poté, co začnou.

Čtěte dále, abyste se dozvěděli více o faktorové substituční terapii, včetně toho, jak se používá k léčbě poruch krvácení a potenciálních vedlejších účinků.

Co je faktorová substituční terapie?

Faktory srážení krve jsou proteiny a další molekuly rozpuštěné ve vaší krvi, které pomáhají srážet krev, když jsou vaše cévy zraněny.

Lidé s hemofilií a jinými poruchami krvácení neprodukují dostatek těchto proteinů, což způsobuje nadměrné krvácení a tvorbu modřin.

Faktorová substituční terapie nahradí chybějící protein ve vaší krvi, takže se vaše krev správně sráží.

Lidé s hemofilií nyní mají očekávaná délka života podobně jako lidé z větší populace. Před tím, než byla k dispozici substituční terapie 70. léta 20. stoletívětšina lidí s hemofilií se nedožila dospělosti.

Lékaři spravují dva hlavní typy srážecích faktorů:

  • Koncentráty faktoru odvozeného z plazmy: Plazma je světle žlutá tekutina, která dává vaší krvi její tekutou konzistenci. Koncentrát faktoru odvozeného z plazmy pochází z lidské krve.
  • Koncentráty rekombinantních faktorů: Koncentráty rekombinantních faktorů jsou uměle vytvořené a nepocházejí z lidské krve. National Hemophilia Foundation podporuje používání koncentrátů ležících faktorů, aby se zabránilo riziku přenosu virů přenášených krví.

Kdo potřebuje substituční terapii?

Náhrada faktoru je možností léčby pro lidi s krvácivými stavy, jako jsou:

Choroba Chybí protein
hemofilie A faktor VIII
hemofilie B faktor IX
von Willebrandova choroba von Willebrandův faktor a faktor VIII

Substituční terapie nemusí být nutná, pokud máte mírnou hemofilii. V současnosti je to zlatý standard léčby pro lidi s těžkou hemofilií A.

Těžká hemofilie A je definována jako s méně než 1% aktivitou krevního faktoru VIII.

Lék desmopresin je často první léčbou pro lidi s von Willebrandovou chorobou.

Terapie nahrazující faktory jsou hlavní léčbou, když desmopresin nefunguje.

Jak lékaři podávají substituční terapii faktorů?

Faktorová substituční terapie se podává prostřednictvím pravidelných injekcí, kdy je chybějící srážecí faktor pomalu vpravován do jedné z vašich žil. Často se vstřikuje do žíly na paži.

Tyto infuze trvají asi 5–10 minut. Infuzi můžete dostat na klinice nebo doma. Díky školení od vašeho zdravotnického týmu možná budete schopni provádět infuze sami.

Faktorová substituční terapie se podává buď profylakticky (jako prevence) před výskytem krvácení, nebo na vyžádání k léčbě krvácivých příhod po jejich výskytu.

National Bleeding Disorders Foundation doporučuje profylaxi všem lidem s těžkou hemofilií A.

Můžete získat jeden ze dvou typů náhradních terapií:

  • Standardní poločas: Hladiny faktoru prudce stoupají ihned po podání standardní terapie poločasu, ale během několika dnů rychle klesají. Injekce je obvykle třeba podávat dvakrát až čtyřikrát týdně.
  • Prodloužený poločas rozpadu: Terapie s prodlouženým poločasem také způsobuje skok v hladinách vašich faktorů, ale zůstávají vyšší po delší dobu než u standardní terapie s poločasem. Obvykle dostáváte léky s prodlouženým poločasem jednou nebo dvakrát týdně.

Jaké jsou potenciální komplikace substituční terapie?

Nejvýznamnější komplikací terapie nahrazující faktory je vývoj inhibitorů.

Inhibitory jsou protilátky, které produkuje váš imunitní systém a které se vážou na injekční srážecí faktory. Tato vazba snižuje účinnost vaší léčby. Zvyšuje riziko závažného krvácení.

Podle Světové federace hemofilie se inhibitory vyvinou asi u 20–30 % lidí s hemofilií A au 3–5 % lidí s hemofilií B, kteří dostávají substituční léčbu.

Inhibitory se obvykle vyvinou během prvních 75 dnů. Pokud se u vás vyvinou inhibitory, již nemáte nárok na terapii nahrazující faktory.

Koncentráty faktorů pocházejících z plazmy mají také malé riziko přenosu virů přenášených krví, jako je HIV nebo virová hepatitida.

Kolik stojí faktorová substituční terapie a hradí ji pojištění?

Podle National Bleeding Disorders Foundation jsou průměrné roční náklady na terapie srážlivými faktory pro osobu s těžkou hemofilií zhruba 300 000 dolarů. Celkové náklady na lékařské ošetření mohou být dvojnásobné.

Léčba může být levnější pro lidi s lehčími formami hemofilie.

Pokud se vytvoří inhibitory, náklady často přesahují 1 milion dolarů ročně.

Poskytovatelé pojištění mohou pokrýt náklady na terapii nahrazující faktory, ale obvykle účtují vysoké spoluúčasti nebo spolupojištění, kde musíte pokrýt určité procento z celkových nákladů na léčbu.

Poskytovatelé zdravotního pojištění ve Spojených státech nemohou odepřít pokrytí na základě již existujícího zdravotního stavu, jako je hemofilie.

Obraťte se na National Bleeding Disorders Foundation, kde získáte další informace o svém stavu a potenciální zdroje, které vám pomohou pokrýt náklady na léčbu.

Faktorová substituční terapie je možností léčby krvácivých poruch, jako je hemofilie a von Willebrandova choroba. Zahrnuje vstřikování chybějících bílkovin do krve, které napomáhají srážení krve. Tyto proteiny mohou pocházet z lidské krve nebo mohou být vyrobeny v laboratoři.

Substituční terapie může být velmi drahá a obvykle stojí stovky tisíc dolarů ročně. Promluvte si se svým lékařem o nákladech na vaši terapii a o tom, zda je k dispozici finanční pomoc.

Zjistit více

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

POSLEDNÍ ČLÁNKY