Léčba roztroušené sklerózy kmenovými buňkami: Co byste měli vědět

Léčba kmenovými buňkami není schválena pro léčbu roztroušené sklerózy (RS). Ale tato experimentální terapie prostřednictvím klinických studií může významně snížit relapsy a zpomalit progresi onemocnění u některých lidí s tímto onemocněním.

Morsa Images/Getty Images

Léčba kmenovými buňkami je stále považována za experimentální, ale u některých lidí s roztroušenou sklerózou (RS) je velmi slibná.

Tento článek pojednává o výzkumu a potenciálních přínosech, rizicích a nákladech použití terapie kmenovými buňkami k léčbě RS.

Proč může léčba kmenovými buňkami pomoci symptomům RS?

U RS buňky imunitního systému omylem napadají myelin. Při léčbě kmenovými buňkami lékaři používají chemoterapii ke zničení těchto existujících imunitních buněk. Poté zavedou nové kmenové buňky, které nejsou připraveny k útoku na myelin. Zdá se, že to zpomaluje nebo zastavuje progresi onemocnění.

Léčba kmenovými buňkami zatím s největší pravděpodobností pomůže lidem, kteří mají aktivní zánět nebo časté recidivy. Dosud nebylo prokázáno, že by napravil vážné škody nebo pomohl těm, kteří již mají vysoký stupeň postižení.

Podmínky na první pohled

MS je imunitně zprostředkované onemocnění zahrnující demyelinizaci v centrálním nervovém systému. Příznaky mohou zahrnovat:

  • únava
  • problémy s rovnováhou a koordinací
  • problémy se zrakem

Léčba může zahrnovat terapii modifikující onemocnění (DMT) a zvládání symptomů.

Kmenové buňky jsou nediferencované buňky. Jsou schopni vyvinout se v jakýkoli druh buňky. Vědci mohou manipulovat s kmenovými buňkami do specializovaných buněk. Jakmile jsou implantovány, mohou nahradit nebo pomoci opravit poškozené buňky. Léčba kmenovými buňkami může obnovit imunitní systém u lidí s RS.

Hematopoetické kmenové buňky se mohou vyvinout do všech typů krevních buněk v krvi a imunitním systému. Autologní znamená, že terapie využívá spíše vaše vlastní kmenové buňky než dárcovské buňky.

Existují různé typy terapie kmenovými buňkami pro RS?

Ano, existují různé typy terapií kmenovými buňkami, které jsou slibné.

Kromě hematopoetických kmenových buněk, které se mohou vyvinout ve všechny typy krvinek, existuje také mezenchymálních kmenových buněk. Jedná se o dospělé kmenové buňky, které se nacházejí na několika místech v těle, včetně kostní dřeně, kůže a tukové tkáně.

Menší klinické studie po více než deset let zkoumaly bezpečnost a proveditelnost z těchto konkrétních přístupů k kmenovým buňkám a zjistil, že je prospěšný pro lidi s RS.

Je léčba kmenovými buňkami účinná u RS?

Vědci zkoumají mnoho typů kmenových buněk, které by mohly pomoci lidem s RS.

Většina studií se ale zaměřuje na autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (aHSCT).

  • Analýza z roku 2017 se zaměřila na 15 studií aHSCT zahrnujících lidi s RS. Dva roky po terapii nemělo 83 % účastníků žádné známky aktivity onemocnění. Po 5 letech nemělo 67 % stále žádné známky aktivity onemocnění.
  • Přehledový článek z roku 2021 zjistil, že aHSCT může být přínosem pro lidi s recidivujícími a aktivními formami RS. Autoři studie citovali potřebu větších a přísnějších studií, aby se porovnaly přínosy terapie kmenovými buňkami oproti nejnovějším DMT.
  • Klinická studie z roku 2020 zahrnovala terapii mezenchymálními kmenovými buňkami (MSC) u 48 lidí s progresivní RS. Lékaři některé léčili intratekálně (IT), což znamená podání do míchy. Ostatní léčili nitrožilně (IV). Během jednoletého sledování nevykazovalo 58,6 % skupiny MSC-IT a 40,6 % skupiny MSC-IV žádné známky aktivity onemocnění. Ve srovnání s 9,7 % ve skupině s placebem.

Léčba kmenovými buňkami může být více efektivní zvýšením doby, kterou potřebuje k progresi RS, ve srovnání se standardní léčbou RS. Léčby s vyšší účinností (jako je Ocrevus, Alemtuzumab) však nebyly do této výzkumné analýzy zahrnuty.

Jak funguje terapie kmenovými buňkami?

Terapie známá jako aHSCT je jednorázová léčba, i když proces má mnoho kroků. Je to experimentální léčba, takže podrobnosti se liší v závislosti na léčebném centru. Zde jsou základní informace:

  • Příprava: Budete užívat léky, které stimulují produkci kmenových buněk produkujících krev. Další lék jim pomůže přesunout je z kostní dřeně do krevního řečiště. Váš lékař sklidí nové kmenové buňky z vaší krve a zmrazí je. To trvá 5 až 15 dní.
  • Chemoterapie: V nemocnici dostanete intenzivní chemoterapii ke zničení stávajících imunitních buněk.
  • Transplantace: Váš lékař zavede kmenové buňky do žíly.
  • Obnova imunitního systému: Vaše tělo začne produkovat nové bílé krvinky. Trvá asi 3 až 6 měsíců, než se imunitní systém obnoví.

Váš pobyt v nemocnici může trvat přibližně 3 týdny. Budete také potřebovat následné návštěvy po dobu několika let. To zahrnuje lékařské vyšetření, MRI a krevní testy.

Kdo má nárok na kmenovou terapii, pokud máte RS?

Lidé, kteří s největší pravděpodobností budou mít prospěch z terapie kmenovými buňkami, jsou lidé, kteří:

  • mají recidivující RS
  • jsou mladší 45 let
  • může obejít nezávisle
  • mají RS méně než 10 let
  • navzdory použití DMT měli v předchozím roce alespoň dva klinické relapsy s důkazem aktivity onemocnění na MRI

Pokud uvažujete o léčbě RS kmenovými buňkami, je nejlepší si nejprve promluvit s odborníkem na RS. Mohou pomoci vyřešit bezpečnostní aspekty a nasměrovat vás na akreditované místo.

Než se budete moci pohnout vpřed, budete potřebovat řadu testů, abyste se ujistili, že jste v dobrém celkovém zdraví. To může zahrnovat:

  • elektrokardiogram (ECT)
  • zobrazovací testy
  • krevní testy

Existují rizika nebo vedlejší účinky?

Je obecně považován za bezpečný, ale má vedlejší účinky a rizika.

Chemoterapie tlumí imunitní systém, což zvyšuje šance na vážné infekce a další zdravotní problémy. Potenciál komplikace léčba kmenovými buňkami zahrnuje:

  • myelosuprese s neutropenií

  • anémie
  • nízký počet krevních destiček
  • vředy v ústech
  • reakce štěpu proti hostiteli (pokud jsou použity dárcovské buňky)

A recenze 2019 článek pojednává o zlepšení bezpečnosti aHSCT v průběhu let. Míra úmrtnosti související s transplantací byla mezi lety 1995 a 2000 7,3 %. Mezi lety 2008 a 2016 klesla na 0,7 % a nedávno na 0,2 %.

K dnešnímu dni, Food and Drug Administration (FDA) neschválila léčbu kmenovými buňkami pro léčbu RS. Agentura varování že některé země nevyžadují regulační přezkum klinických studií. To ztěžuje zjištění, zda je experimentální léčba kmenovými buňkami bezpečná.

Jaká je cena léčby kmenovými buňkami?

A Výzkumný článek 2020 vyčíslit náklady na aHSCT na přibližně 150 000 $.

Jiné výzkumy však poukazují na náklady mezi 7 000 a 10 000 $ za ošetření.

Protože tyto terapie ještě nejsou schváleny FDA, nemusí být kryty pojištěním. To může znamenat, že ani typicky kolísající platby a odpočty nemusí platit.

Cílem terapie kmenovými buňkami je restartovat imunitní systém a zabránit atakům RS.

I když je velmi slibný a je dostupný prostřednictvím klinických studií, není schválen FDA k léčbě RS.

Máte-li zájem o léčbu kmenovými buňkami, odborník na RS vám může odpovědět na vaše otázky a poskytnout rady. Budete se chtít ujistit, že jste dobrý kandidát a jednáte s akreditovanou institucí.

Zjistit více

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

POSLEDNÍ ČLÁNKY